Po lokalnom vremenu 27. septembra 2022., Legendarna stvorenja (NASDAQ: LEGN) objavila je da je Ministarstvo zdravlja, rada i socijalne skrbi (MHLW) Japana odobrilo CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel, Cilta-cel) za liječenje odraslih pacijenata s relapsom ili refraktorni multipli mijelom (R/R MM). Ispunjena su samo sljedeća dva uslova:
Pacijent nije imao istoriju himernih antigenskih receptora (CAR) -pozitivnih T ćelija koje su ciljale antigen sazrevanja B-ćelija (BCMA).
Pacijent je primio najmanje tri linije prethodne terapije, uključujući inhibitore proteasoma (PI), imunomodulatore (IMids) i anti-CD38 monoklonska antitijela, i nije reagirao na posljednji tretman ili je imao recidiv.
Novu prijavu za lijek podnio je legendarni biološki partner Yangsen. U decembru 2017., Legendary Bio je sklopio ekskluzivnu svjetsku licencu i ugovor o suradnji s Yangsenom za razvoj i komercijalizaciju Cilta-cel-a.
CARVYKTI® sadrži dva antitela sa jednom domenom koja ciljaju antigen sazrevanja B-ćelija (BCMA), personalizovana i jednokratna isporuka.
Ovo odobrenje je zasnovano na rezultatima ključne faze 1B /2 CARTITUDE 1 studije, koja je uključila 97 pacijenata koji su primali medijan od šest linija prethodne terapije (raspon 3-18), uključujući PI, IMiD i anti- CD38 mab. Studija je pokazala da je nejapanska populacija koja je primala jednokratnu terapiju cidalkiolenksilom imala dubok i trajan odgovor, s ukupnom stopom odgovora (ORR) od 96,9 posto (95 posto CI, 91,2 do 99,4 n=97). Treba napomenuti da je 65 pacijenata postiglo striktno potpuni odgovor (sCR), sa stopom strogo potpunog odgovora od 67 posto (95 posto CI, 56.7-76.2), što znači da se nisu mogli uočiti nikakvi znakovi ili simptomi bolesti na slikanju ili drugim testovima nakon tretmana *. Efikasnost uočena kod japanskih pacijenata sa multiplim mijelomom konzistentna je sa onom uočenom kod nejapanskih populacija. U prosjeku praćenja od 18 mjeseci, medijan trajanja odgovora (DOR) bio je 21,8 mjeseci.
Studija CARTITUDE 1 procijenila je sigurnost cedarchiolencela kod 106 odraslih pacijenata, uključujući 97 ne-Japanaca i 9 Japanaca. Od 106 pacijenata liječenih cedarchiolencel-om, 105 (99,1 posto) imalo je neželjene reakcije. Najčešći neželjeni događaji uključivali su sindrom oslobađanja citokina (94,3 posto), citopeniju (79,2 posto), neutropeniju (75,5 posto), trombocitopeniju (59,4 posto), anemiju (51,9 posto), neurološke nuspojave (39,6 posto), infekciju (19,8 posto). ) i hipombulinemija (11,3 posto) ).
U februaru ove godine, CARVYKTI® (Sidarchiolensa) je dobio marketinško odobrenje od američke Uprave za hranu i lekove (FDA) i uslovno odobrenje za stavljanje u promet od Evropske komisije (EC) u maju.
