12. oktobra, Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) objavila je da je Tercept (R & D kod: RC18, trgovački naziv: ®) dobio kvalifikaciju za lijekove siročad za liječenje mijastenije gravis (MG) od strane US Food and Drug Administration (FDA). Prije toga je završena domaća faza kliničke studije o liječenju sistemske mijastenije gravis (gMG) koja je postigla pozitivne rezultate.
Lijekovi siročad (Orphan drug), također poznati kao lijekovi za rijetke bolesti, odnose se na lijekove koji se koriste za prevenciju, liječenje i dijagnozu rijetkih bolesti. FDA odobrava lijekove siročad kao lijekove i biološke lijekove za rijetke bolesti s manje od 200,000 ljudi oboljelih u Sjedinjenim Državama svake godine, a priznati lijekovi mogu uživati u brzoj primjeni u marketingu, ekskluzivnom periodu istraživanja i razvoja sedam godina nakon marketinga i poreske olakšice
Miastenija gravis (MG) je rijetka, kronična autoimuna bolest, uzrokovana acetilkolinskim receptorom postsinaptičke membrane, mišićno-specifičnom kinazom ili drugim proteinskim autoantitijelima vezanim za acetilholin receptor, može uzrokovati oštećenje neuromišićnog prijenosa zglobova, može utjecati na pokrete očiju, gutanje, govor, aktivnost i disanje, u različitom stepenu, oko 85 posto pacijenata će razviti simptome izvan očnih mišića, razviti sistemsku mijasteniju gravis (gMG), pa čak i mijastenija gravis, uključena je u prvu listu kataloga rijetkih bolesti u Kini. Trenutno, glavne metode liječenja ove bolesti uključuju inhibitore holinesteraze, glukokortikoide i imunosupresive, ali još uvijek ima pacijenata koji nisu u mogućnosti da u potpunosti i efikasno kontrolišu bolest zbog efikasnosti, podnošljivosti ili kontraindikacija za upotrebu, a postoji i veliki broj nezadovoljene kliničke potrebe.
Rongchang biološki izvršni direktor, glavni naučni službenik profesor Ji'an Jianmin je izumio da dizajnira molekule lijeka fuzionog proteina antitijela, kroz istovremenu inhibiciju prekomjerne ekspresije BLyS i APRIL dva citokina, "dvostruko" spriječiti abnormalnu diferencijaciju i zrelost B ćelija, na taj način se liječi B ćelija posredovana uključujući sistemski eritematozni lupus, tešku mijasteniju gravis, razne autoimune bolesti. U martu 2021. godine, Nacionalna administracija za medicinske proizvode (NMPA) Kine odobrila je prvu indikaciju za liječenje sistemskog eritematoznog lupusa (SLE), čime je postao prvi svjetski biološki novi lijek s dvostrukim ciljanjem u području liječenja bolesti. U prvoj polovini ove godine, teasept je završio fazno kliničko ispitivanje za miasteniju gravis sa pozitivnim rezultatima.
Pored sistemskog eritematoznog lupusa, indikacija mijastenije gravis, ušli su u stadijum kliničkih istraživanja autoimunih bolesti i njegove brojne druge indikacije u kliničkim istraživanjima, među njima, bolest spektra optičkog neuromijelitisa, reumatoidni artritis dvije indikacije u klinički stadij, indikacija multiple skleroze je u domaćoj kliničkoj, IgA nefropatija, Sjogrenov sindrom indikacije su završile domaće kliničke, dosegle glavnu krajnju tačku.
