Belief Medicine AAV genska terapija je završila fazu III kliničkog upisa za liječenje hemofilije B.

Nedavno je Belief Pharmaceutical Group objavila da je faza III ispitivanja registrovane kliničke studije (CTR20212816) injekcije BBM-H901, koju je samostalno razvila njena podružnica Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd., uspješno završena za sve subjekte .
BBM-H901 injekcija je pogodna za prevenciju krvarenja kod odraslih pacijenata sa hemofilijom B. To je prvi lijek za gensku terapiju adeno-asociranog virusa (AAV) odobren za registraciju u kliničkim ispitivanjima za hemofiliju B.
Izvještava se da je ova studija multicentrična, jednoručna, otvorena klinička studija registrirana s jednom dozom koja ima za cilj procjenu sigurnosti i efikasnosti jedne intravenske infuzije BBM-H901 injekcije kod pacijenata sa hemofilijom B starijih od ili jednaka 18 godina i sa endogenom aktivnošću faktora koagulacije IX (F IX) manjom ili jednakom 2IU/dL (tj. Manje ili jednako 2%). Do sada su u Kini završene studije faze istraživanja doze i povećanja doze, a dobijeni su ohrabrujući podaci u pogledu efikasnosti i sigurnosti: 100% ispitanika je prestalo koristiti tretman F IX proizvodom, sa godišnjom stopom krvarenja ( ABR) od 0, i značajno povećani nivoi faktora koagulacije u organizmu i dugoročno stabilna ekspresija; Dobra sigurnost, nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni događaji.
O hemofiliji
Hemofilija, kao nasljedna bolest krvarenja, uglavnom je uzrokovana mutacijama u genima faktora koagulacije VIII ili IX. Spontano krvarenje može biti uzrokovano značajnim smanjenjem aktivnosti faktora koagulacije VIII (hemofilija A) ili faktora IX (hemofilija B) kod pacijenata, a ponovljena krvarenja u zglobovima i mišićima mogu dovesti do doživotne invalidnosti. U današnje vrijeme, prevencija i primjena nadomjesne terapije faktorom koagulacije ostaju standardni klinički tretman za hemofiliju. Pacijenti moraju u više navrata ubrizgavati proizvode izvedene iz plazme ili rekombinantne faktore koagulacije tijekom svog života kako bi održali funkciju koagulacije. Stoga je razvoj lijekova koji mogu izliječiti hemofiliju uporni cilj kojem teže naučnici širom svijeta, a genska terapija je postala vrhunska nova tehnologija za liječenje hemofilije.
O BBM-H901 injekciji
BBM-H901 injekcija je lijek za gensku terapiju povezanu s virusom adeno (AAV) s nezavisnim pravima intelektualnog vlasništva u vlasništvu Faith Pharmaceutical. Gen humanog faktora koagulacije IX (F IX) unosi se u organizam pacijenata sa hemofilijom B intravenskom primjenom, čime se poboljšava i održava nivo faktora koagulacije u tijelu pacijenta duže vrijeme, kako bi se postigla "jednokratna primjena". , dugotrajna efikasnost" tretmana i prevencije krvarenja. Dizajn injekcionog lijeka BBM-H901 usvaja serotipove ciljane na jetru i efikasne kutije za ekspresiju gena s potpuno neovisnim pravima intelektualnog vlasništva, te koristi samorazvijenu kulturu suspenzije bez seruma i proces hromatografije za proizvodnju lijekova koji ispunjavaju zahtjeve dobre proizvođačke prakse ( GMP).
BBM-H901 injekcija je jedan od najranijih lijekova za gensku terapiju AAV koji se klinički proučava u Kini, a klinička je studija koju su pokrenuli istraživači od 2019. (IIT, NCT04135300). U travnju 2021., Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co., Ltd., podružnica Faith Pharmaceutical u potpunom vlasništvu, službeno je predala prijavu za kliničko ispitivanje (IND) za injekciju BBM-H901 Nacionalnoj administraciji za lijekove (NMPA). Dana 14. maja 2021., Centar za evaluaciju lijekova (CDE) službeno je prihvatio prijavu i službeno odobrio injekciju BBM-H901 za ulazak u fazu kliničkog ispitivanja (CTR20212816) 6. avgusta 2021. godine.
2022. rezultati kliničkog istraživanja vezani za injekciju BBM-H901 objavljeni su u međunarodno autoritativnim časopisima "Lancet Hematology" i "New England Journal of Medicine". Iste godine, lijek je također dobio priznanje za lijek siročad od američke Uprave za hranu i lijekove i bio je uključen na listu različitih vrsta tretmana od strane Centra za evaluaciju lijekova Nacionalne uprave za lijekove.